一周快讯（0613-0617）

发布时间：2022-06-17

一周快讯（0613-0617）

国家卫健委印发《猴痘诊疗指南（2022年版）》；Moderna奥密克戎疫苗临床结果公布 比原始疫苗更具广谱性； FDA批准Alnylam的RNAi疗法Amvuttra上市

官方发布

国家卫健委：印发《猴痘诊疗指南（2022年版）》

国家卫健委印发《猴痘诊疗指南(2022年版)》，要求各级卫生健康行政部门、中医药管理部门要高度重视，认真组织做好猴痘诊疗相关培训，切实提高“四早”能力，一旦发现猴痘疑似病例或确诊病例，应及时按照有关要求报告，并全力组织做好医疗救治工作，切实保障人民群众生命安全和身体健康。。

猴痘是一种由猴痘病毒（Monkeypox virus，MPXV）感染所致的人兽共患病毒性疾病，临床上主要表现为发热、皮疹、淋巴结肿大。该病主要流行于中非和西非。2022年5月以来，一些非流行国家也报道了猴痘病例，并存在社区传播。为提高临床医师对猴痘的早期识别及规范诊疗能力，特制定本诊疗指南。

国家医保局：点名5家失信药企 严惩药品回扣、带金销售

6月11日，国家医保局发布《价格招采信用评价“严重”和“特别严重”失信评定结果（第2期）》，对于2021年9月19日至2022年3月31日各省份评级为“特别严重”和“严重”失信的医药企业进行公示。本次“特别严重”失信企业共有3家，“严重”失信企业也有3家，其中一家既是“特别严重”失信也是“严重”失信企业。

纳入“特别严重”失信的3家企业，均是药企相关人员向医院有关人员给予回扣或不当利益超过200万元以上，以使其销售的产品获得额外的交易机会、竞争优势和销售数量；而纳入“严重”失信的3家药企，药企相关人员向医院有关人员给予回扣或不当利益，最低金额也已经超过40万元。

国家卫健委：印发《不明原因儿童严重急性肝炎诊疗指南（试行）》

6月16日，国家卫健委办公厅印发《不明原因儿童严重急性肝炎诊疗指南（试行）》。

原文如下：

各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委：

2022年3月以来，全球多个国家和地区报告了不明原因儿童严重急性肝炎（acute severe hepatitis of unknown aetiology in children，ASHep-UA），且重症病例占比较高，引起广泛关注。目前该病病因不明，我国暂无相关病例报告。为提前做好医疗救治准备，我委组织制定了《不明原因儿童严重急性肝炎诊疗指南（试行）》。现印发给你们，请参照执行。

2022年3月31日，英国苏格兰地区首次报道不明原因儿童严重急性肝炎（acute severe hepatitis of unknown aetiology in children，ASHep-UA），此后全球多个国家或地区出现此类病例，且重症病例占比较高，引起广泛关注。2022年4月12日以来，欧洲疾病预防控制中心和世界卫生组织（WHO）官方网站多次公布此病相关信息。2022年4月23日，WHO发布了诊断建议，但因病因不明，对治疗方案尚无推荐意见。我国尚无相关病例报告。为切实强化该病的早期识别和规范诊疗，全力提升救治效果，我委根据相关报道和文献，结合肝炎诊疗实践，形成《不明原因儿童严重急性肝炎诊疗指南（试行）》。

上海：2022年第三批原研/参比制剂/创新药品挂网采购公示

6月13日，上海阳光医药采购网对上海市2022年第三批原研/参比制剂/创新药品挂网采购进行了公示。

公示提及，根据《关于进一步优化本市药品分类挂网全面议价采购有关事项的通知》（沪药事药品〔2022〕18号）要求，现将2022年第三批原研/参比制剂/创新药品基础信息、十五省市采购价进行公示。公示时间为2022年6月13日至2022年6月15日。

药企动态

Moderna：奥密克戎疫苗临床结果公布 比原始疫苗更具广谱性

与原始病毒相比，奥密克戎变异毒株在关键抗原刺突蛋白上出现了众多突变。有多项研究表明，如今的奥密克戎变异毒株传播性更强，且免疫逃逸能力也显著高于原始毒株。值得一提的是，奥密克戎变异毒株对以原始病毒株为蓝图设计的疫苗表现出较强的免疫逃逸。这也就意味着，接种现有疫苗或许不能有效防控奥密克戎变异毒株。正因为如此，国内外多家企业开始将疫苗研发方向投向了奥密克戎专用。

近期，包括辉瑞/BioNTech、Moderna在内的多家药企相继开展了奥密克戎疫苗的研发与临床试验。6月8日，Moderna公布了第一个含有奥密克戎疫苗的新一代新冠疫苗的临床试验结果。这款疫苗是包含Moderna原始疫苗mRNA-1273和一种针对奥密克戎候选疫苗的结合体，是一种改良版的mRNA新冠疫苗。

研究结果

1、mRNA-1273.214 50 μg增强剂量耐受性良好，安全性和反应性与mRNA-1273 50 μg增强剂量相似。

2、所有主要和主要次要免疫原性目标均已达到：

①增强剂量后28天，与原型mRNA-1273（50 μg）相比，mRNA-1273.214（50 μg）对奥密克戎产生了更好的中和抗体反应；

②增强剂量后28天，与原型mRNA-1273（50 μg）相比，mRNA-1273.214（50 μg）诱发了针对原始SARS-CoV-2的良好中和抗体反应。

3、不管之前新冠感染状态如何，mRNA-1273.214（50 μg）可在所有个体中诱导针对奥密克戎的有效中和抗体反应。。

辉瑞：JAK新药阿布昔替尼在国内开售

辉瑞（Pfizer）的口服JAK1抑制剂阿布昔替尼片（abrocitinib，中文商品名为希必可）已于近日在国内开售，规格为100mg*14片，零售价格为3150元/盒。

阿布昔替尼片是一款每日一次的口服JAK1抑制剂，JAK是一种细胞内酶，介导细胞膜上的细胞因子或生长因子受体相互作用而产生的信号传导，从而影响细胞造血功能和免疫细胞功能。阿布昔替尼通过阻断三磷酸腺苷（ATP）结合位点可逆性和选择性地抑制JAK1，主要用于治疗中重度特应性皮炎。

Allogene：ALL-501A疗法获FDA授予再生医学先进疗法认定

Allogene Therapeutics日前宣布，其用于治疗复发性/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的一款同种异体AlloCAR-T疗法——ALL-501A获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定。再生医学先进疗法的认定会加速那些包含细胞疗法等极具前景产品的开发与批准过程。

ALL-501A是一种经基因工程改造、靶向CD19的AlloCAR-T产品。ALLO-501A通过TALEN基因编辑技术破坏TRAC与CD52基因，以减少移植物抗宿主疾病（GvHD）产生的风险。此外，ALL-501A所经历的基因工程改造也让病患得以使用ALLO-647进行辅助治疗。ALLO-647是一种抗CD52的单克隆抗体，可以协助病患进行选择性与暂时性的宿主淋巴细胞清除，以在病患体内建立一个更有利于ALL-501A细胞生长的免疫环境。

江中药业：盐酸奥洛他定片获得药品注册批件

江中药业发布公告称，其控股子公司晋城海斯制药有限公司收到了国家药品监督管理局核准签发的盐酸奥洛他定片(5mg)《药品注册证书》，批准该药品生产。

盐酸奥洛他定片是一种抗过敏药物，适用于过敏性鼻炎、荨麻疹、瘙痒性皮肤病（湿疹、皮炎、痒疹、皮肤瘙痒症、寻常性银屑病、渗出性多形红斑）。

华海药业：盐酸二甲双胍缓释片获美国FDA批准文号

华海药业公告，收到美国食品药品监督管理局的通知，公司向美国FDA申报的盐酸二甲双胍缓释片的新药简略申请（ANDA，即美国仿制药申请，申请获得美国FDA审评批准意味着申请者可以生产并在美国市场销售该产品）已获得批准。

盐酸二甲双胍缓释片是一种降糖药，具有提高二型糖尿病患者的血糖受耐性，降低基础和餐后血糖的作用。该药品由 Bausch Health US, LLC (Bausch).公司研发，于 2005 年在美国批准上市。

沃森生物：子公司终止重组EV71疫苗研发 集中发力HPV和新冠疫苗

6月13日，沃森生物发布公告称，目前子公司上海泽润多个产品陆续进入临床研究的关键时期，将集中优势资源全力推进双价HPV疫苗WHOPQ预认证、9价HPV疫苗临床研究、重组新冠疫苗海内外临床研究等。经公司和上海泽润详细论证，决定终止重组EV71疫苗的临床研究工作。

重组EV71疫苗主要用于预防因EV71病毒感染导致的手足口病。根据国内手足口病流行趋势的演变情况，近年来，我国手足口病发病率呈现下降趋势，在某些地方的特定时期内，柯萨奇病毒A16型（CA16）、A6型（CA6）和A10型（CA10） 已逐渐成为手足口病的主要致病毒株。重组EV71疫苗对于上述引起手足口病的病原体CA16、CA6和CA10不具有预防作用，继续研发单价的重组EV71疫苗的经 济效益和社会效益将逐渐降低。同时，目前国内已有三家EV71灭活疫苗获批上市，另外尚有多家企业在研，该产品未来的市场竞争将较为激烈。

信达生物：PCSK9抑制剂托莱西单抗在华申报上市

6月13日，信达生物PCSK9抗体托莱西单抗注射液的上市申请获得NMPA受理，为首个申报上市的国产PCSK9抗体。

公开资料显示，托莱西单抗（tafolecimab，IBI-306）是信达生物开发的一种靶向PCSK9的单克隆抗体，拟开发用于治疗非家族性高胆固醇血症（non-FH）及杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）等适应症，此前已在3期临床研究中达到主要研究终点。

康芝药业：布洛芬颗粒通过仿制药一致性评价

6月13日，康芝药业发布公告称，布洛芬颗粒收到国家药监局下发的《药品补充申请批准通知书》，通过仿制药一致性评价。

布洛芬颗粒作为常用的解热镇痛药品，已列入《国家医保目录（2020 年版）》，是医保乙类药品，其中 0.1g 规格在OTC说明书中明确可用于 1-3 岁儿童。公司生产的布洛芬颗粒由于其方便的剂型与良好的口感，主要适用于儿童普通感冒或流行性感冒引起的发热，也可用于成人。同时也可缓解儿童和成人轻至中度疼痛如头痛、关节痛、偏头痛、牙痛、肌肉痛、神经痛、痛经。

阿斯利康/默沙东：MEK抑制剂在中国申报上市

6月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，阿斯利康（AstraZeneca）递交了5.1类新药selumetinib胶囊的上市申请并获得受理，同时它已经被正式纳入优先审评，拟用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。

司美替尼（selumetinib）是由阿斯利康和默沙东（MSD）公司共同开发的MEK抑制剂，也是全球首款治疗NF1这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。

礼来/Incyte：JAK抑制剂巴瑞替尼上市 用于治疗斑秃患者

美国FDA宣布，批准礼来和Incyte公司联合开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼上市，用于治疗严重斑秃成人患者。这是FDA批准用于治疗斑秃的首款系统性疗法。

巴瑞替尼是一款每日一次的口服JAK抑制剂，它已经在超过75个国家和地区获批用于治疗类风湿性关节炎，并且在超过50个国家和地区获批用于治疗中重度特应性皮炎。针对斑秃的适应症，它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。

Novavax：新冠疫苗加强针在澳大利亚获批

诺瓦瓦克斯医药新冠疫苗Nuvaxovid已获得澳大利亚药品管理局(TGA)临时批准，作为用于18岁及以上成年人的加强针疫苗。据悉，在今年1月份，该疫苗首次在澳大利亚获得批准。

该机构称，临时批准是基于该公司在澳大利亚进行的第二阶段试验数据，试验表明，该疫苗加强针产生了与第三阶段试验相同或更好的免疫反应。

百时美施贵宝：红细胞成熟剂利布洛泽®在国内上市

6月14日，?百时美施贵宝宣布，全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽®（通用名“注射用罗特西普”）正式在国内上市。作为十余年来国内首个治疗β-地中海贫血（后称‘β-地贫’）的创新药物，利布洛泽®将用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位1/24周的β-地中海贫血成人患者。

作为创新治疗药物，罗特西普能有效地降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，为缓解社会血源紧张带来了积极意义。经估算，应答中国患者的年输血量有望降低约57%5。而III期临床研究BELIEVE证实，使用罗特西普进行治疗，患者输血负担较基线降低≥33%的比例在第13至24周是安慰剂组的近5倍（21.4% vs 4.5%)，该比例在任意24周是安慰剂组的15倍 (41.1% vs 2.7%)。

石药集团：治疗帕金森药品盐酸普拉克索缓释片获批上市

6月13日，石药集团公告，集团附属公司石药集团欧意药业有限公司开发的盐酸普拉克索缓释片（0.375mg、0.75mg、1.5mg）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局颁发的药品注册批件，并视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。

普拉克索是一种多巴胺受体激动剂，通过兴奋纹状体的多巴胺受体减轻帕金森病患者的运动障碍。该产品用于治疗成人特发性帕金森病的体征和症状，即在整个疾病过程中（包括疾病后期），当左旋多巴的疗效逐渐减弱或者出现变化和波动（剂末现象或“开关”波动）时，都可单独应用该产品（无左旋多巴）或与左旋多巴联用。

信达生物：首款国产PCSK9单抗申报上市

6月13日，CDE官网显示，信达生物的PCSK9单抗「托莱西单抗」（研发代号：IBI306）申报上市获受理。值得注意的是，这是首款申报上市的国产PCSK9单抗，有助于打破进口垄断。

据 Insight 数据库显示，此前获批的两款进口药依洛尤单抗和阿利西尤单抗都已经通过谈判进入医保乙类目录，于 2022 年 1 月起生效；而在信达之后，国内还有 6 个同类国产新药在研，涉及恒瑞、君实、信立泰等企业，竞争激烈。在此种情境下，先发优势相当重要，有助于在上市之后快速抢占市场，赢取更高的市场份额。

长春高新：注射用金纳单抗治疗成人斯蒂尔病临床试验获FDA批准

6月14日，长春高新公告，控股子公司金赛药业收到美国FDA关于注射用金纳单抗用于成人斯蒂尔病（AOSD）的临床许可的函。

注射用金纳单抗是一种抗白介素 1-β全人源单克隆抗体，适应症为急性痛风性关节炎、全身型幼年特发性关节炎。

亚宝药业：盐酸法舒地尔注射液获药品注册证书

6月14日，亚宝药业发布公告称，公司收到了国家药监局核准签发的盐酸法舒地尔注射液《药品注册证书》。

盐酸法舒地尔注射液主要用于改善及预防蛛网膜下腔出血术后的脑血管痉挛及随之引起的脑缺血症状。

恒瑞医药：海曲泊帕乙醇胺片获美国FDA孤儿药资格认定

恒瑞医药创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲®）用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）获得美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）授予的孤儿药资格认定。本次获得美国FDA孤儿药资格认定后，海曲泊帕乙醇胺片临床试验及上市注册的进度将加速推进。海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药自主研发的1类新药，为小分子、口服、非肽类促血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，获国家十二五重大专项支持。本次海曲泊帕乙醇胺片治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获得孤儿药资格认定后，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

Alnylam：FDA批准其RNAi疗法Amvuttra上市

6月13日，Alnylam宣布，FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。这是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的RNAi疗法。

Amvuttra也是Alnylam获批的第4款RNAi疗法。此前其开发的首款RNAi疗法patisiran于2018年获FDA批准上市，用于治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病变，不过需要每3周静脉输注一次。

hATTR是一种罕见的常染色体显性遗传病，其发病原因是由于转甲状腺素蛋白基因突变产生异常TTR蛋白沉积在多个组织器官，导致淀粉样变。进行性神经病变和心肌病为该疾病主要特征。hATTR疾病治疗需求尚未得到满足，全球约有50,000例患者。确诊后中位生存期为4.7年，有心肌病特征患者生存期更低(3.4年)。

Amvuttra是一种双链小干扰RNA(siRNA)，靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA(mRNA)。Amvuttra使用Alnylam的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。

智飞生物：四价流感病毒裂解疫苗III期临床试验结果发布

6月16日，智飞生物公告，公司近日接到全资子公司安徽智飞龙科马生物制药有限公司的上报，获悉其研发的四价流感病毒裂解疫苗获得了Ⅲ期临床试验总结报告。试验结论为该疫苗具有良好的免疫原性及安全性，全面达到临床试验预设目标，在安全性和有效性方面均非劣效于对照疫苗，且符合《季节性流感病毒疫苗临床研究技术指导原则》中有效性与安全性评价的设计要求。

科伦药业：新一代小分子STING激动剂KL340399注射液获得NMPA批准

6月16日，科伦药业发布公告称，其控股子公司科伦博泰开发的新一代小分子STING激动剂KL340399注射液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，开展瘤内注射治疗晚期实体瘤的临床试验。

STING全称干扰素基因刺激蛋白，是一种跨膜蛋白，是固有免疫信号通路中重要的接头蛋白，具有识别病毒和细菌感染以及启动机体固有防御和免疫反应的作用。激活STING通路可诱导I型干扰素和其他促炎因子的表达和分泌，激活固有免疫应答，促进抗肿瘤免疫响应，达到治疗肿瘤的目的。公开资料显示，目前全球范围内暂无同靶点药物获批上市。

悦康药业：注射用头孢呋辛钠通过仿制药一致性评价

6月16日，悦康药业发布公告称，子公司珠海经济特区