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公司动态

一周快讯(0718-0722)

发布时间:2022-07-22

医保局将大型设备检查治疗项目纳入动态调整;腾盛博药首款国产新冠中和抗体商业化


官方发布

CDE关于公开征求《急性髓细胞白血病新药临床研发技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知

急性髓细胞白血病(Acute myeloid leukemiaAML)是一种起源于髓系造血干/祖细胞的血液系统恶性疾病,多发于老年患者,但在儿童甚至新生儿中也不罕见。AML具有很强的异质性,患者的细胞遗传学或分子生物学特征对预后和治疗反应产生重要影响。随着对疾病认知的不断深入,AML的治疗策略越来越强调精准化和个体化,针对特殊生物标志物研发的靶向药物和伴随诊断的出现进一步推动了这一趋势。在治疗过程中,患者白血病会发生克隆演进,给白血病的监测和治疗带来挑战。AML进展快、异质性强的特征,以及个性化精准治疗的临床要求,给新药临床研发带来了多重挑战。为进一步明确技术标准,使AML适应症的新药研发人员更准确地把握疾病特征,并推动以患者为核心的新药研发理念,在临床试验设计和执行过程中更深入地关注和了解患者的需求,我中心组织起草了《急性髓细胞白血病新药临床研发技术指导原则》,经中心内部讨论,并征求部分专家意见,现形成征求意见稿

CDE关于公开征求《药物临床试验期间安全性数据快速报告常见问答(2.0版)》意见的通知

为进一步促进药物临床试验期间安全性数据快速报告标准统一,提升数据质量,药审中心组织起草了《药物临床试验期间安全性数据快速报告常见问答(2.0版)》,现在中心网站予以公示,广泛听取社会各界意见和建议。欢迎社会各界提出宝贵意见和建议,并请通过以下邮箱及时反馈我中心

医保局将大型设备检查治疗项目纳入动态调整

 719日,国家医疗保障局办公室发布《关于进一步做好医疗服务价格管理工作的通知》(以下简称《通知》)

 《通知》指出,近年来,各地持续完善医疗服务价格管理,结构更加优化,比价关系不断改善,与相关改革协同发展显著加强,对公立医院高质量发展起到了积极促进作用。同时工作中也存在宏观管理相对薄弱、价格杠杆功能发挥不充分、项目管理引导作用不突出等问题

为此《通知》明确,要强化医疗机构医疗服务价格执行情况监管,对不规范执行政府指导价等行为,及时进行指导纠正,必要时采取函询约谈、成本调查、信息披露等措施。

尤其值得注意的是,《通知》强调,对于社会捐赠和应使用政府性资金购买的大型检查治疗设备,测算项目定价成本时,应按公益性原则扣除设备折旧、投资回报、还本付息等费用,主动将大型设备检查治疗项目纳入动态调整范围,持续降低偏高价格。

欧盟全球首款直接注入大脑的基因疗法获批上市

 7月20日,PTC宣布,欧盟委员会(EC)批准Upstaza(eladocagene exuparvovec)上市,用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶(ADCC)缺乏症患者。Upstaza不仅是全球首个获批治疗ADCC缺乏症的疾病修饰疗法,还是首个直接注入大脑的基因疗法。

AADC缺乏症是一种罕见的遗传性神经系统疾病,由编码ADCC酶的多巴脱羧酶(DDC)基因变异引起。ADCC酶的缺乏会导致多巴胺和血清素无法被合成,而多巴胺的缺乏会导致患者出现运动障碍,包括运动功能减退、肌张力障碍等。遭遇该基因缺乏的儿童,将面临发育迟缓(尤其是运动机能)、生命缩短等问题,也会出现癫痫样眼科发作、频繁呕吐、睡眠困难等症状。

Upstaza是一种基于重组腺相关病毒血清型 2 (AAV2) 的一次性基因替代疗法,该重组载体含有功能正常的人类DDC基因。DDC基因可以传递合成AADC的指令。通过将重组质粒直接导入至大脑壳核,纠正潜在的遗传缺陷,提高AADC水平并恢复多巴胺的合成

药企动态

腾盛博药:首款国产新冠中和抗体商业化

经过7个月时间的精心准备和等待,由腾盛博药旗下控股公司腾盛华创研制的中国首个全自主研发新冠病毒中和抗体联合治疗药物安巴韦单抗/罗米司韦单抗,在获得国家药监局批准上市后终于商业化落地,79日,全国首批共计100人份的抗体药物在深圳市第三人民医院完成交接,并应用于患者治疗

安巴韦单抗/罗米司韦单抗联合疗法这次商业化,采取的是自主定价。在海外,同类中和抗体药物是采取政府采购的商业模式,比如说在美国,政府采购几百万人份的规模下,每人份的政府采购价格定在约15002000美金,而我们的联合疗法在中国的定价基本控制在每人份一万元人民币以内

默沙东:Keytruda局部晚期头颈部鳞状细胞癌III期研究未达到主要终点

721日,默沙东公布Keytruda(帕博利珠单抗)联合放化疗(CRT)用于未切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)患者的IIIKEYNOTE-412研究未达到改善无事件生存期(EFS)的主要终点

KEYNOTE-412是一项随机、双盲的III期试验研究,旨在探究Keytruda 200mgQ3W)联合CRT序贯Keytruda维持治疗局部晚期HNSCC相比根治性CRT的疗效和安全性,该研究的主要终点是EFS。该试验招募了约780名新诊断的鳞状细胞癌成人患者,随机接受Keytruda联合CRT,然后接受大约一年的Keytruda维持治疗,或安慰剂加CRT,然后是安慰剂。KEYNOTE-412数据显示,与安慰剂加CRT相比,接受Keytruda联合CRT治疗患者的EFS虽然有所改善,但未达到预期的统计学意义。该试验中Keytruda的安全性与先前报道的HNSCC研究一致。KEYNOTE-412试验数据将在即将召开的医学会议上公布

Keytruda目前在美国、欧洲、中国、日本和世界其他国家被批准作为单一疗法和联合疗法用于适当的转移性或不可切除、复发性HNSCC患者。默沙东目前在HNSCC研究领域拥有最大的免疫肿瘤临床开发项目,并将继续推进Keytruda作为单一疗法和与其他药物联合使用的多项注册研究,包括用于可切除局部晚期HNSCC的新辅助和辅助治疗的KEYNOTE-689研究

百时美施贵宝(BMS:银屑病口服TYK2抑制剂在国内申报上市

715日,CDE官网显示,百时美施贵宝(BMS1类新药氘可来昔替尼片(deucravacitinibBMS-986165)的上市许可申请获得国家药监局受理。根据临床试验进展,推测适应症为中至重度斑块状银屑病

氘可来昔替尼是BMS自主研发的首个口服、选择性酪氨酸激酶2TYK2)的变构抑制剂。TYK2Janus激酶家族(JAK)的成员,参与多种细胞因子IL-23IL-12IIFN的信号传导,并介导下游的STAT磷酸化。

不同于已知的JAK抑制剂,氘可来昔替尼可高度选择性地与TYK2的假激酶结合域(pseudokinase domainJH2)结合,通过分子变构机制抑制TYK2激酶的活性,且对JAK1JAK2JAK3的抑制能力较弱,这会有效降低因JAK1JAK2JAK3抑制而导致的不良反应事件

和誉医药:CSF-1R抑制剂ABSK021CDE突破性疗法

720日,和誉医药公告宣布其创新CSF-1R抑制剂ABSK021CDE认定为突破性治疗药物,用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)。

TGCT是一种罕见的局部浸润性软组织肿瘤,最常见于关节滑膜、滑囊或腱鞘,临床表现为受累关节肿胀、疼痛、僵硬和关节活动减少,严重影响患者生活质量

ABSK021是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂,也是首个由中国公司独立自主研发并推进临床的高选择性CSF-1R抑制剂。研究表明,阻断CSF1/CSF-1R信号通路可有效调节和改变巨噬细胞功能,并可能治疗多种巨噬细胞相关人类疾病

三迭纪/礼来:达成研究合作 3D打印技术实现口服药物的程序化释放

近日,南京三迭纪医药科技有限公司(以下简称“三迭纪”)宣布与全球领先药企礼来制药(以下简称“礼来”)达成合作,利用3D打印技术在药物递送系统中的优势,实现口服药物在胃肠道的程序化释放

根据协议,三迭纪和礼来的合作项目将围绕口服药物的缓控释展开。三迭纪将通过辅料和工艺研究以及独特的三维结构剂型设计,使得药物在保持稳定性的同时实现在胃肠道中的程序化释放,以期改善药物剂型的体内表现。

三迭纪为3D打印制剂技术平台型公司,其首创的MED技术是一种普适性固体制剂技术,覆盖了药物产品设计、开发、生产和上市供应的全链条。此次合作由礼来中国创新合作中心推动,三迭纪将与礼来共同探索解决口服递送难题

诺华:放弃替雷利珠单抗单药NSCLC美国上市申请

诺华不会在美国申报替雷利珠单抗作为单一疗法治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的上市申请,这是该公司在将中国开发的PD-1免疫检查点抑制剂引入美国的努力中,继上周遭遇FDA审评延期的第二次重大挫折。

阿斯利康/第一三共DS-8201欧盟获批新适应症

719日,阿斯利康和第一三共联合宣布,trastuzumab deruxtecanDS-8201Enhertu)在欧盟被批准用于既往接受过一种或多种基于抗HER2治疗方案的HER2阳性转移性乳腺癌患者

Trastuzumab deruxtecan是阿斯利康和第一三共联合开发的靶向HER2的抗体药物偶联物,由人源化HER2单抗通过可裂解四肽连接子与新型的拓扑异构酶I抑制剂相连接构成。目前,已在美国、日本、欧盟获得HER2阳性转移性乳腺癌、胃癌及胃食管交界处癌的二线和末线疗法资格。同时,trastuzumab deruxtecan也已经向CDE提交上市申请,用于既往接受过一种或多种基于抗HER2治疗方案的HER2阳性转移性乳腺癌患者。

信达生物GLP-1R/GCGR双重激动剂II期临床达到主要终点

719日,信达生物宣布其胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R/胰高血糖素受体(GCGR)双重激动剂Mazdutide (IBI362) 在中国2型糖尿病受试者中的一项II期临床(NCT04965506)研究达到主要终点。

结果显示,与安慰剂相比,Mazdutide各剂量组均能显著降低受试者HbA1c水平(与安慰剂组相比, p值均小于0.0001)。在受试者的体重管理方面,与安慰剂相比,Mazdutide各剂量均可显著降低体重,且呈现剂量依赖性。给药20周后,Mazdutide 6.0mg组体重较基线百分比变化的最小二乘均值为?7.14%95%CI?8.49, ?5.79),度拉糖肽1.5mg组为?2.69%?4.02, ?1.37),安慰剂组为?1.38%?2.70, ?0.06),与度拉糖肽组和安慰剂组相比,p值均小于0.0001Mazdutide 6.0mg HbA1c<7.0%且体重较基线下降≥5%的受试者比例高达52.2%(度拉糖肽1.5 mg组为14.0%,安慰剂组为0%

Mazdutide是信达生物与礼来制药共同推进的一款胃泌酸调节素创新化合物(OXM3),在同类产品中具有最优潜力。作为一种与哺乳动物胃泌酸调节素类似的长效合成肽,Mazdutide利用脂肪酰基侧链延长作用时间,允许每周给药一次。Mazdutide的作用被认为是通过GLP-1RGCGR的结合和激活介导的,与OXM具有相似作用机制,因此预计其可以改善葡萄糖耐量并减轻体重。除了GLP-1R激动剂具有的促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重等作用外,Mazdutide还可能通过GCGR的激活来增加能量消耗和改善肝脏脂肪代谢。

亚盛医药奥雷巴替尼针对耐药CML上市申请获CDE优先审评

719日,亚盛医药/信达生物共同宣布奥雷巴替尼(耐立克®)的新适应症上市申请已获中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理并被纳入优先审评程序,用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期(CML-CP)患者。

慢性髓细胞白血病(Chronic Myeloid Leukemia, CML),是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,也被称为慢性粒细胞白血病,是慢性白血病中最常见的一种类型,占成人白血病的15%。中国CML患者发病较西方更为年轻化,流行病学调查显示,中国CML的中位发病年龄为45~50岁,西方国家CML的中位发病年龄为67

绿叶制药罗替戈汀微球治疗帕金森病中国III期研究成功

719日,绿叶制药集团宣布其在研新药注射用罗替戈汀缓释微球(LY03003)治疗帕金森病的中国III期临床试验达到预设终点。

随着全球老龄化趋势的加剧,罹患帕金森病的患者不断增加。据统计,全球范围内约有1000多万名患者1饱受帕金森病的困扰。而我国的帕金森病患病人数预计将从2005年的199万人上升到2030年的近500万人,几乎占到全球帕金森病患病人数的一半。从目前应用的治疗手段来看,无论是药物还是手术治疗,只能改善相关症状,无法治愈或阻止病情进展,因此该疾病的治疗需要长期管理

LY03003是全球首个长期产生持续多巴胺能刺激(Continuous Dopaminergic Stimulation, CDS)的药物,也是绿叶制药基于其全球领先的微球技术平台开发的重磅新药之一。长期以来,绿叶制药立足于其微球技术平台优势,深度布局肿瘤、中枢神经等重大疾病领域,现已拥有一系列产品组合,并在中国和海外多个国家开展临床研究

Incyte外用JAK抑制剂获FDA批准治疗白癜风

719日,Incyte宣布,FDA批准芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏1.5%用于成人和12岁以上儿童患者非节段性白癜风的局部治疗。这是首个获FDA批准的白癜风疗法,也是首个且唯一一个获批的局部外用JAK抑制剂

白癜风是一种慢性自身免疫性疾病,其特征是皮肤色素的脱失。JAK信号通路的过度激活会诱导白癜风病理过程中的炎症反应。而芦可替尼是由Incyte开发的一款first-in-class JAK1/JAK2抑制剂,可通过抑制JAK信号通路来治疗白癜风。

200911月,诺华与Incyte达成协议,获得芦可替尼在美国以外的商业化权利。201111月,芦可替尼片剂首次在美国获批上市,用于治疗骨髓纤维化。随后陆续扩展新的适应症,包括植物抗宿主病(GVHD)、真性红细胞增多症。20219月,芦可替尼乳膏(商品名:Opzelura)用于短期和非连续性长期治疗非免疫功能低下的12岁及以上轻中度特应性皮炎 (AD) 患者在美国上市,成为FDA批准的首个外用JAK抑制剂

艾伯维EMA提交Atogepant预防偏头痛的上市申请

718日,艾伯维宣布已向欧洲药品管理局(EMA)提交了atogepant上市申请(MAA),用于每月头痛发作超过4天的成人偏头痛患者的预防性治疗

偏头痛是一种复杂的、常见的神经系统疾病,临床上主要表现为发作性中重度、搏动样头痛,多为偏侧。全球超过10亿人群受到偏头痛影响,其中包括欧洲近11.4%的人口

 

会议通知

第四届全国核糖核酸(RNA)青年学术会议

【2022711日】因疫情形势发生变化,为了最大程度切实确保参会专家和代表的健康和安全,经组委会与主办方、承办方及多方专家审慎研究,现决定:原计划2022724-26日举办的第四届全国核糖核酸(RNA)青年学术会议延期至2022821-23日举办,举办地点和形式不变,详见:https://meeting.csbmb.org.cn/RNA2022/。对于会议延期给各位嘉宾、专家、参会代表和参展企业带来的不便,组委会和会务组深表歉意。会务组将充分做好本次大会延期召开的各项工作,将继续为您提供咨询和服务。感谢您一如既往的理解和支持!共盼能在不久之后与您相聚金城兰州,共襄期待已久的学术盛会!

大会主办单位:中国生物化学与分子生物学会核糖核酸专业分会

大会承办单位:兰州大学(生命科学学院、细胞活动与逆境适应教育部重点实验室和功能有机分子化学国家重点实验室)

2022(第五届)中国国际生物医药大会暨展览会

 

大会简介:

2022(第五届)中国国际生物医药大会将于2022917-19日在中国江苏泰州中国医药城会展中心召开,大会将为来自大学高校,科研院所,生物制药,生物技术公司,医疗机构,投资者,技术和行业利益相关者搭建学习交流合作平台

大会日期:

2022917-19日 中国泰州 中国医药城会展中心

上午9:30至下午5:30

 

融资进行

汉赞迪:完成近亿元首轮融资

上海汉赞迪生命科技有限公司(以下简称汉赞迪”)宣布,完成近亿元首轮融资。本轮融资由比邻星创投与高瓴创投共同领投

汉赞迪致力于高通量及自动化仪器和系统开发,为生命科学和大健康产业提供全流程及智能化解决方案。公司自成立至今,为生命科学行业提供全流程自动化、智能化及数字化解决方案,从简单的操作台工作流程自动化,到大型系统流程应用中处理复杂步骤的全自动解决方案。

健友股份拟收购Meitheal Pharmaceuticals 16.66%的股权

2022715日,健友股份发布公告称,公司全资子公司香港健友实业有限公司(简称香港健友”)拟以2100万美元的现金收购Meitheal Pharmaceuticals, Inc.(简称“Meitheal”)现有股东LYFE Charles Limited(简称“LYFE”)持有的Meitheal16.66%的股权。此次交易完成后,香港健友将持有Meitheal99.99%的股权

据悉,健友股份成立于2000年,总部位于江苏南京,是一家领先的仿制药企业。该公司主要从事原料药与制剂的研发、生产和销售,是中国肝素原料药生产的龙头企业,是国内少数同时通过美国FDA和欧盟EDQM认证的肝素原料药生产企业之一,核心产品包括达肝素钠注射液、肝素钠粗品、肝素钠原料药、那曲肝素钙注射液、依诺肝素钠注射液。

苑东生物拟在上海设立生物医药投资平台

2022715日,苑东生物发布公告,公司拟使用自有资金5亿元人民币在上海市闵行区设立全资子公司